富士国际中国

儿童类风湿关节炎有救了!首个JAK抑制剂Xeljanz获批!

发表时间:2020-10-23 09:20

疾病描述

幼年型类风湿关节炎(JRA)是小儿时期一种常见的结缔组织病,以慢性关节炎为其主要特点,可伴有全身多系统损害。国际风湿病学联盟儿科常委专家组将儿童时期不明原因关节肿胀持续6周以上,统一定为幼年特发性关节炎(JIA),从而取代幼年类风湿关节炎和幼年慢性关节炎。可发于任何年龄,年龄在4岁以上多见,女孩在1~2岁为发病高峰,男孩则在2岁与9岁两个年龄组为发病高峰。
临床表现

根据起病最初6个月的临床表现,可分3型:全身型、多关节炎型和少关节炎型。全身型可发生于任何年龄,发病高峰在5~10岁,无明显性别差异。本型的特点为起病多急骤,伴有明显的全身症状。发热弛张型高热和皮疹均是此型的典型症状。多关节炎型女孩多见,起病年龄有2个高峰,1~3岁和青春早期。受累关节≥5个。起病缓慢或急骤,表现为关节僵硬、肿痛和局部发热。晚期可出现髋关节受累及股骨头破坏,发生运动障碍。少关节炎型通常在1~3岁起病,受累关节不超过四个。膝关节最常受累,其次是踝关节,再次是手的小关节,但几乎任何关节均可受累。约20%的少关节型JIA患儿发生虹膜睫状体炎,抗核抗体阳性患儿更易发生。
新药介绍

2020925日, Xeljanztofacitinib,托法替尼)获美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于≥2岁儿童和青少年治疗有活动性多关节病程的幼年特发性关节炎(pcJIA)。此次批准包括片剂和口服溶液两种剂型。此次批准的是Xeljanz继中重度活动性类风湿性关节炎(RA)、活动性银屑病关节炎(PsA)和中重度溃疡性结肠炎(UC)后的第4个适应症,该药也成为美国第一个也是唯一一个获批用于治疗pcJIAJAK抑制剂。

Xeljanz的活性药物成分为托法替尼,这是一种口服JAK抑制剂,可选择性抑制JAK激酶,阻断JAK/STAT通路,该信号通路是一条由细胞因子刺激的信号转导通路,参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。
临床结果

辉瑞开展了一项3期研究,该研究包括2个治疗期:一个18周开放标签、导入期(包括225例患者),之后是一个26周双盲、安慰剂对照、随机、撤药期(包括173例患者),总的周期为44周。该研究评估了Xeljanz作为5mg片剂或作为1mg/mL口服溶液(体重<40公斤的患者服用口服溶液)每日给药2次的疗效和安全性,以及患者的偏好性。

结果显示,该研究达到了主要终点:导入期结束时实现JIA ACR30缓解的患者中,在第44周,与安慰剂组(55%,n/N=47/85),Xeljanz组(31%,n/N=27/88)发生疾病耀斑(急性加重)的患者比例在统计学上显著降低(p=0.0007)。

该研究中,疾病耀斑定义为:随机化后,JIA ACR核心集6个变量中至少3个恶化≥30%、剩余JIA核心缓解变量中没有一项改善≥30%。总体而言,pcJIA患者的药物不良反应类型与成人类风湿关节炎(RA)患者的药物不良反应类型一致。
权威评价

辉瑞全球产品开发部炎症与免疫学首席开发官Michael Corbo表示:

许多患有多关节病程幼年特发性关节炎(pcJIA)的儿童和青少年都需要先进的口服治疗方案,因此我们很自豪现在能为这个患者群体提供Xeljanz。这项批准,是Xeljanz的第四个适应症,加强了它在治疗免疫介导性炎症疾病中的效用,并进一步展示了我们在JAK科学方面的专业知识。

富士国际集团总部2015年成立于日本,2018年通过日本外务省、经济产业省联合认证,系外务省医疗签证担保机关,经济产业省跨境医疗支援企业。集团立足日本,放眼全球,拥有众多顶级医疗资源,为客户提供国际先进医疗技术的VIP快速通道。我们坚持专业化道路,由持有当地医护执照华人组成您的私人医疗支援团队,并为患者提供衣食住行全方位的生活辅助支持。

富士国际健康管理有限公司

日本总部:

260-0015  

日本千叶县千叶市中央区富士见1-14-13大荣大楼(野村证劵)8楼

电话:(+81)43-382-9591  

邮箱:vip@fujihealthcare.org

官网:http://www.fujihealthcare.org

统一客服电话:400-9696-080  


去日本看病,找富士国际!
海外重离子治疗患者增加中
【成功案例】富士国际重离子癌症治疗实例之一:肝癌
【人物专访】辻井博彦教授:重离子最适合治疗肿瘤的类型与优势
【科普园地】质子重离子治疗癌症基础知识

电话咨询客服:周一至周日9:00-17:00 400-9696-080 联系邮箱:vip@fujihealthcaregroup.com
服务保障 标准化服务 自选行程 提供发票 7X8小时客服
支付方式 公司转账 微信支付 支付宝支付 Paypal支付
加盟服务 品牌形象 远程培训 广告支撑 流程设计
企业微信号
微信服务号
联 系 我 们

浙公网安备33010802009720号

在线客服
 
 
 
 
 工作时间
周一至周日 :9:00-17:00
 联系方式
客服热线:400-9696-080
邮箱:vip@fujihealthcare.org