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Alkindi Sprinkle获FDA批准,肾上腺皮质功能不全儿童患者有新药了!

发表时间:2020-10-20 09:11

疾病介绍

小儿肾上腺皮质功能不全(Adrenocortical Insufficiency,AI)是一种罕见的疾病,其特点是无法合成和是放过氢化可的松(皮质醇),有时甚至是醛固酮。这会导致雄性激素过多(女性发育异常、青春期提前、生长终止和身材矮小)。儿童AI最常见的形式是先天性肾上腺增生(CAH),是由基因缺陷引起的。原发性和中枢性(二级和三级)AI患者体内皮质醇水平不足。体内皮质醇的减少可能会导致致命的后果,如肾上腺危象。为了生存,AI患者必须每天补充皮质醇。在美国,小儿AI影响5000-11000名儿童。

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临床表现

症状、出现年龄和表现,依照病因而有不同。

临床上,急性肾上腺皮质功能不全多发生在婴儿时期,多发生于肾上腺不发育、类固醇激素合成缺陷及假性醛固酮增多症时。失盐症状在出生后不久可开始,有呕吐、恶心、喂养困难、体重不增、嗜睡、脱水、体温低、低血糖、循环衰竭等症状。如果诊断治疗不及时可迅速死亡。

慢性肾上腺皮质功能不全(艾迪生病)起病缓慢,早期症状为逐渐感觉疲乏无力、长期食欲不振、恶心、呕吐、腹泻、消瘦、低血压等。腹痛症状类似急腹症。多喜食盐及饮水,如果食入盐量不足及治疗不及时可引起肾上腺危象,出现发绀、皮肤发冷,脉搏微弱而快、血压下降、呼吸快而费力

肾上腺危象常发生在急性感染时,特别是脑膜炎球菌败血症时(亦可见于肺炎球菌、链球菌等所致之败血症),很快出现严重休克进入昏迷。

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新药上市

     Eton Pharmaceuticals是一家致力于开发和商业化罕见儿科疾病创新疗法的专业制药公司。2020年9月29日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了Eton的Alkindi Sprinkle(hydrocortisone,氢化可的松)口服颗粒剂,作为一种替代疗法,用于治疗17岁以下肾上腺皮质功能不全儿童。

Alkindi Sprinkle是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂,是第一个也是唯一一个获FDA批准的氢化可的松颗粒剂,专门用于治疗AI儿童患者。Alkindi Sprinkle有有4种规格:0.5mg、1mg、2mg、5mg,将使临床医生能够根据每例患者的需要,根据剂量和给药说明进行个体化给药,在室温下的保质期为3年,不需要冷藏。


      Alkindi Sprinkle口服颗粒剂的批准,得到了6项临床研究的支持,其中包括第一个也是唯一一个评估口服氢化可的松治疗新生儿至8岁以下儿童AI的介入性III期研究。

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权威评价

Eton制药公司首席执行官Sean Brynjelsen表示:“FDA对Alkindi Sprinkle的批准,对于肾上腺皮质功能不全儿童患者和护理人员来说是一个突破。我们很高兴提供一种FDA批准的产品,能为儿科患者提供氢化可的松的低剂量和给药治疗。我们期待着在未来几个月内将该产品提供给患者。”

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