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有救了,甲亢性突眼孤儿药Teprotumumab获批!

发表时间:2020-06-03 10:00作者:张志浩
甲状腺眼病又名“甲亢性突眼”(TED),是一种严重进行性、威胁视力的自身免疫性疾病,常发生在甲亢患者身上。该病是由于甲状腺功能亢进,新陈代谢过度旺盛所致的一种病理状态。

眼球突出一般双侧性。突眼特点为:睑裂明显增大,眼球直向前看呈凝视状态;眼睑肿胀肥厚,上睑翻转困难;当病人向下,视时,上睑不随眼球下垂,角膜上缘和上部巩膜暴露;瞬目次数减少;辐辏功能减弱等。突出之眼球用手按压后可复原位。

主要症状包括与突眼(眼球膨出)、复视、视力模糊、疼痛、炎症和面部缺陷等。急性阶段病理表现为眼外肌及眼球后组织的炎症性反应.眼外肌可显著变粗,较正常增加3至8倍,球后脂肪和结缔组织,浸润,体积增大可达四倍之多.慢性阶段病理改变以增生为主,泪腺中也有类似的病理改变。

患者自觉眼内异物感,灼痛,畏光及流泪等,当眼球肌部分麻痹时,眼球转动受限制,并发生复视。由于眼球突出明显,可至眼睑闭合困难使角膜及结合膜受刺激而发生角膜炎,角膜溃疡,结膜充血,水肿等,影响视力,严重时溃疡引起全眼球眼以致失明。


甲状腺毒性突眼症以前缺乏有效的治疗手段。治疗该病孤儿药Teprotumumab于2020年1月21日已经获得FDA批准上市,商品名为Tepezza®。

该药开发过程相当曲折,最初是由Genmab公司和罗氏共同开发的,2012年River Vision Development 公司获得了该药物的研发和商业化授权。2017年Horizon以1.45亿美元收购了River Vision Development 公司并继续开发该药。2013年,Teprotumumab被美国FDA认证为治疗甲状腺毒性突眼症的孤儿药。Tepezza®是目前第一种也是唯一一种获得FDA批准用于治疗TED的药物。



    Tepezza®是一种靶向作用于胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R)的全人源IgG1κ型单克隆抗体。Tepezza®为静脉注射用冻干粉末,每瓶含有500 mg的Teprotumumab。推荐剂量为起始剂量10 mg/kg静脉输注,之后每3周静脉输注20 mg/kg,额外输注7次[5]。


   
Tepezza®此次批准基于2期临床研究和验证性3期临床研究OPTIC(NCT03298867)的临床研究数据。2019年3月公布的3期研究结果显示,研究达到了主要终点,与安慰剂组相比,Tepezza®治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善:Tepezza®治疗组有82.9%患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点,而安慰剂组仅为9.5%,数据具有统计学显著差异(p<0.001)。

眼球突出(proptosis)是TED患者临床表现的主要原因。此外,该研究也达到了全部次要终点,包括复视减少、生活质量改善、临床活动评分降低。该研究中,Tepezza®的耐受性良好,大多数不良事件为轻度或中度,在治疗期间或治疗后可以控制和解决。基于这些结果,FDA曾授予它突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优先审评资格。

美药管局药品评价与研究中心官员威利·钱伯斯说,这是治疗甲状腺眼病的重要里程碑,通过提供一种非手术治疗方案,让病人免于多次进行侵入式手术。





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