总缓解率92%！骨髓增生异常综合症突破性新药magrolimab获批！发表时间：2020-09-19 11:00 疾病描述：骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)是一组异质性恶性造血干细胞疾病，特征包括血细胞异型增生、无效造血以及程度不一的急性白血病转化风险。 MDS患者的红细胞、血小板和成熟粒细胞有不同程度的生成减少，还会出现功能(即性质)缺陷；这些异常通常会引起贫血、出血和感染风险升高。 临床表现： MDS发病时的症状和体征没有特异性。许多患者在确诊时并无症状，仅因常规血细胞计数异常(如贫血、中性粒细胞减少和血小板减少) 而引起医生关注。其他患者存在由先前未发现的血细胞减少导致的症状或并发症，如感染或乏力。 最常见的血细胞减少是贫血，表现为疲乏、无力、运动不耐受、心绞痛、头晕、认知损害或自我感觉不佳。疲乏在MDS患者中十分普遍，有时与贫血程度不符。少数患者因感染、易发瘀斑或出血而接受血液学评估。发热和体重减轻等全身性症状并不常见，一般是MDS或并发症的晚期表现。 MDS的体格检查结果没有特异性。60%的患者皮肤苍白(代表贫血)，26%的患者存在瘀点和/或紫癜(代表血小板减少)。肝肿大、脾肿大和淋巴结肿大并不常见。主诉症状可能为Sweet综合征(嗜中性皮肤病)。 MDS是一种由骨髓中形成不良或功能失调的血细胞引起的癌症。在美国，每年约有15000人被诊断出MDS，14年来没有新的治疗方法被批准。低风险MDS患者的平均生存期为6年，高风险MDS患者约为18个月。 新药介绍： 9月5日，美国食品和药物管理局（FDA）已授予magrolimab突破性药物资格（BTD），这是一种首创的抗CD47单克隆抗体，用于治疗新诊断的骨髓增生异常综合征（MDS）。 magrolimab是吉利德于今年4月斥资约49亿美元收购Forty Seven后获得的一款阻断CD47信号的单克隆抗体。CD47是细胞表面表达的“别吃我”信号，通过与巨噬细胞表面的SIRPα受体结合，防止正常细胞被巨噬细胞吞噬。然而在多种癌症类型中，肿瘤细胞也会通过表达CD47防止它们被巨噬细胞吞噬。 临床实验结果： 根据正在进行的1b期研究的积极结果，FDA授予了magrolimab治疗MDS的突破性药物资格。该研究评估了magrolimab与阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的中、高、极高危MDS患者。在2020年欧洲血液学学会（EHS）大会上公布的数据显示，接受magrolimab与阿扎胞苷联合治疗的可评估患者（n=33）中，客观缓解率（ORR）高达91%，完全缓解率（CR）高达42%。magrolimab联合阿扎胞苷治疗的耐受性良好。没有达到最大耐受剂量，也没有MDS患者因治疗相关不良事件而停止治疗。 目前，magrolimab正在进行双盲、安慰剂对照、随机3期ENHANCE试验，用于先前未经治疗的高危MDS患者。该试验将通过CR和CR持续时间来评估magrolimab联合阿扎胞苷的安全性和有效性。 权威评价： 吉利德首席医学官医学博士Merdad Parsey表示：“突破性疗法的指认充分表明了格罗格单抗可以帮助满足MDS患者的重大医疗需求，并强调了吉利德免疫肿瘤疗法在发展中的转化潜力。” Magrolimab是 14年FDA批准的一线药物，为MDS患者带来了曙光。
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